Medicijn tegen de ziekte van Alzheimer?

De ziekte van Alzheimer (AD), ook wel Alzheimer genoemd, is een chronische neurodegeneratieve ziekte die gewoonlijk langzaam begint en geleidelijk verergert na verloop van tijd. Het is de oorzaak van 60-70% van de gevallen van dementie. Het meest voorkomende vroege symptoom is de moeilijkheid om recente gebeurtenissen te herinneren. Naarmate de ziekte vordert, kunnen de symptomen problemen omvatten met taal, desoriëntatie, stemmingswisselingen, verlies van motivatie, het niet managen van zelfzorg en gedragsproblemen. Naarmate iemands toestand afneemt, trekken ze zich vaak terug uit familie en maatschappij. Geleidelijk aan gaan lichaamsfuncties verloren, wat uiteindelijk leidt tot de dood. Hoewel de snelheid van de progressie kan variëren, is de typische levensverwachting na de diagnose 3 à 9 jaar.

Aloysius Alzheimer (1864 - 1915) was een Duitse psychiater en neuropatholoog en een collega van Emil Kraepelin. Alzheimer wordt gecrediteerd voor het identificeren van het eerste gepubliceerde geval van 'preseniele dementie', die Kraepelin later zou identificeren als de ziekte van Alzheimer.

Biogen (Nasdaq: BIIB) en Eisai, Co, Ltd. (Nasdaq: BIIB) en Eisai, Co. (Tokio, Japan) kondigde op 22 oktober 2019 aan dat Biogen, na overleg met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA), van plan is om de goedkeuring van aducanumab, een onderzoeksbehandeling voor de vroege ziekte van Alzheimer (AD), voort te zetten. De Fase 3 EMERGE Studie bereikte zijn primaire eindpunt dat een significante vermindering van de klinische achteruitgang laat zien, en Biogen gelooft dat de resultaten van een subset van patiënten in de Fase 3 ENGAGE Studie die voldoende blootstelling aan hoge dosis aducanumab kregen, de bevindingen van EMERGE ondersteunen.

Patiënten die aducanumab kregen, ondervonden aanzienlijke voordelen op het gebied van cognitie- en functiemetingen, zoals geheugen, oriëntatie en taal. Patiënten ervoeren ook voordelen op activiteiten van het dagelijkse leven met inbegrip van het uitvoeren van persoonlijke financiën, het uitvoeren van huishoudelijke taken zoals schoonmaken, winkelen, en het doen van de was, en het zelfstandig reizen uit het huis. Indien goedgekeurd, zou aducanumab de eerste therapie worden om de klinische achteruitgang van de ziekte van Alzheimer te verminderen en zou het ook de eerste therapie zijn om aan te tonen dat het verwijderen van amyloïde beta resulteerde in betere klinische resultaten.

De beslissing om een dossier in te dienen is gebaseerd op een nieuwe analyse, uitgevoerd door Biogen in overleg met de FDA, van een grotere dataset uit de Fase 3 klinische studies die in maart 2019 werden stopgezet na een zinloze analyse. Deze nieuwe analyse van een grotere dataset met aanvullende gegevens die beschikbaar kwamen na de vooraf gespecificeerde nutteloosheidsanalyse toont aan dat aducanumab farmacologisch en klinisch actief is, zoals bepaald door dosis-afhankelijke effecten bij het verminderen van hersenemyloïden en bij het verminderen van de klinische achteruitgang, zoals beoordeeld door het vooraf gespecificeerde primaire eindpunt Clinical Dementia Rating-Sum of Boxes (CDR-SB). In beide studies was het veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel van aducanumab consistent met eerdere studies van aducanumab. Lees ook het volledige persbericht van Biogen: Biogen Plans Regulatory Filing for Aducanumab in Alzheimer’s Disease Based on New Analysis of Larger Dataset from Phase 3 Studies (Biogen Plans Reglementaire registratie voor Aducanumab bij de ziekte van Alzheimer Gebaseerd op een nieuwe analyse van de grotere dataset uit fase 3 studies [Engels])

Aducanumab is een humaan monoklonaal antilichaam dat is bestudeerd voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer (AD). Het is ontwikkeld door Biogen Inc. een Amerikaans multinationaal biotechnologiebedrijf gevestigd in Cambridge, Massachusetts (USA). De antilichaam richt zich op geaggregeerde vormen van β-amyloïd die gevonden worden in de hersenen van mensen met de ziekte van Alzheimer, in de hoop de opbouw ervan te verminderen. Biogen stopte de ontwikkeling van het medicijn in maart 2019 nadat voorlopige gegevens van twee fase III studies suggereerden dat het niet zou voldoen aan het primaire eindpunt.